Un traitement expérimental prometteur pour le syndrome de Dravet

    Le syndrome de Dravet est une forme rare d’épilepsie, d’origine génétique, pharmacorésistante.

    Cette épilepsie sévère débute le plus souvent avant l’âge d’un an par des crises convulsives qui se manifestent par des secousses musculaires avec une perte de connaissance, souvent déclenchées par de la fièvre. Par la suite, les enfants ont des crises d’épilepsie de divers types. Les options thérapeutiques sont jusqu’ici limitées.

    Ce syndrome entraîne un retard de développement, des difficultés de langage, une mauvaise coordination des mouvements et des troubles du comportement.

    Un nouveau médicament – le zorevunersen – pourrait bouleverser les perspectives en réduisant jusqu’à 91% des crises de forme sévère d’épilepsie chez les enfants atteints.

    Ce traitement expérimental a bénéficié d’un essai international par l’University College London et l’hôpital Great Ormond Street sur 81 enfants de 2 à 18 ans atteints du syndrome de Dravet. Les premiers résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Il agit directement sur l’expression du gène SCN1A, impliqué dans le syndrome de Dravet. Les premiers essais cliniques montrent une chute marquée de la fréquence des crises et des progrès fonctionnels chez certains enfants. Cette approche pourrait transformer la prise en charge des épilepsies génétiques rares.

   Les enfants ayant bénéficié de ce nouveau traitement dans le cadre de l’étude ont vu une amélioration notable de leur quotidien.

    Une grande étude de phase 3 est désormais en cours pour confirmer l’efficacité et la sécurité du zorevunersen sur un plus grand nombre d’enfants et préciser quels profils en tirent le plus de bénéfices, une étape clé avant toute éventuelle mise à disposition large.

    Ces premiers résultats prometteurs observés constituent un réel espoir pour toutes les familles touchées par le syndrome de Dravet.